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ＦＤＡ正面臨一場前所未有的人事震蕩，而這場大變局下，受到ＦＤＡ監(jiān)管的新藥申請可能將受到極為不利的影響。
今年４月，拜特朗普政府要求聯(lián)邦機(jī)構(gòu)＂精簡編制＂和＂優(yōu)化預(yù)算＂，ＦＤＡ隨之啟動(dòng)了大規(guī)模裁員，影響范圍涵蓋藥品、生物制品、疫苗和醫(yī)療器械等多個(gè)審評中心。據(jù)報(bào)道，此次裁員人數(shù)高達(dá)３５００人，占ＦＤＡ員工總數(shù)的１９％。此番大規(guī)模裁員包括關(guān)鍵崗位的審評人員、行政人員以及協(xié)調(diào)外部專家咨詢會(huì)議的工作人員，ＦＤＡ多個(gè)核心審評流程因此出現(xiàn)嚴(yán)重人力空缺。
盡管白宮方面試圖淡化影響，宣稱＂減料不減味＂，并將保持關(guān)鍵服務(wù)不中斷，然而行業(yè)專家普遍認(rèn)為，這波裁員已經(jīng)對ＦＤＡ維系三十余年的現(xiàn)代化藥品審批體系構(gòu)成了直接威脅。尤其令人擔(dān)憂的是，它可能觸發(fā)一個(gè)鮮為人知但至關(guān)重要的財(cái)政機(jī)制，從根本上削弱ＦＤＡ使用行業(yè)用戶費(fèi)用維持運(yùn)轉(zhuǎn)的能力，進(jìn)而讓美國新藥審批體系＂倒退三十五年＂。
１
三十年改革成果或毀于一旦
２０世紀(jì)８０年代末，美國患者等待新藥上市的時(shí)間遠(yuǎn)遠(yuǎn)落后于歐洲。彼時(shí)ＦＤＡ藥品審評人手嚴(yán)重不足，新藥上市平均等待時(shí)間長達(dá)２．５年。１９９２年，面對監(jiān)管效率低下的質(zhì)疑，美國國會(huì)通過《處方藥使用者付費(fèi)法案》（ＰＤＵＦＡ， Ｔｈｅ Ｐｒｅｓｃｒｉｐｔｉｏｎ Ｄｒｕｇ Ｕｓｅｒ Ｆｅｅ Ａｃｔ），授權(quán)ＦＤＡ向制藥企業(yè)收取＂用戶費(fèi)用＂，以補(bǔ)充聯(lián)邦撥款不足的部分。這筆資金用于雇用更多審評人員、優(yōu)化流程，從而加快藥品審批速度。
過去三十年間，ＰＤＵＦＡ制度帶來的改革成效顯著。根據(jù)ＦＤＡ公開數(shù)據(jù)，新藥申請（ＮＤＡ）和生物制品許可申請（ＢＬＡ）的平均審批時(shí)間已經(jīng)縮短至１０個(gè)月甚至更短。研究顯示，相較于歐洲，美國癌癥患者通常可以提前約２２７天獲得新療法。
用戶費(fèi)用如今已成為ＦＤＡ預(yù)算的重要支柱。２０２５財(cái)年，ＦＤＡ總預(yù)算為６９億美元，其中用戶費(fèi)用就占據(jù)了４８％，高達(dá)３３億美元。對患者、企業(yè)、乃至全球創(chuàng)新生態(tài)而言，這一模式都提供了可預(yù)期、相對高效的審評通道。
２
＂觸發(fā)機(jī)制＂警報(bào)拉響
ＦＤＡ建立在＂政府撥款＋行業(yè)付費(fèi)＂基礎(chǔ)上的財(cái)政體系，存在一個(gè)內(nèi)置＂觸發(fā)機(jī)制＂，這也正是當(dāng)前危局下的焦點(diǎn)。
所謂＂觸發(fā)機(jī)制＂（ｔｒｉｇｇｅｒ ｍｅｃｈａｎｉｓｍ），是ＰＤＵＦＡ協(xié)議中的一項(xiàng)條款。它規(guī)定，如果國會(huì)撥款給ＦＤＡ的資金低于一個(gè)設(shè)定的＂最低參考值＂，ＦＤＡ將無法繼續(xù)使用行業(yè)繳納的用戶費(fèi)用。這一機(jī)制本意是為了防止政府挪用用戶費(fèi)用、代替本應(yīng)由公共資金承擔(dān)的支出。簡單來說，行業(yè)出的錢必須＂用在該用的地方＂，否則這筆錢將被凍結(jié)，直到國會(huì)撥款回歸正常水平。
問題在于，當(dāng)前ＦＤＡ的裁員，正是由聯(lián)邦政府層面對衛(wèi)生與公眾服務(wù)部（ＨＨＳ）大幅削減預(yù)算導(dǎo)致的。如果裁員帶來的經(jīng)費(fèi)收縮讓ＦＤＡ無法滿足觸發(fā)機(jī)制中的撥款要求，后果將是災(zāi)難性的，即ＦＤＡ將被迫中止對現(xiàn)有用戶費(fèi)用的使用權(quán)限，人員招聘、審評流程、ＩＴ系統(tǒng)、外部專家咨詢等核心功能都將陷入癱瘓。
據(jù)ＡｇｅｎｃｙＩＱ政策分析師Ａｌｅｘａｎｄｅｒ Ｇａｆｆｎｅｙ透露，ＦＤＡ內(nèi)部已有人員擔(dān)心機(jī)構(gòu)＂已經(jīng)接近觸發(fā)機(jī)制的臨界點(diǎn)＂，甚至＂可能已不合規(guī)＂。更糟的是，那些原本對觸發(fā)機(jī)制有深入理解、能夠負(fù)責(zé)撥款與費(fèi)用匹配核算的關(guān)鍵人員，也在這輪裁員中被清出體制，導(dǎo)致＂知道規(guī)則的人不在了＂。
３
組織穩(wěn)定性面臨嚴(yán)峻挑戰(zhàn)
除了裁員帶來的影響，ＦＤＡ高層領(lǐng)導(dǎo)的離職也加劇了機(jī)構(gòu)的不穩(wěn)定性。近日，ＦＤＡ多個(gè)關(guān)鍵領(lǐng)導(dǎo)人相繼辭職或被迫離職，其中最為顯著的是Ｐｅｔｅｒ Ｍａｒｋｓ，他原本是ＦＤＡ生物制品評審中心（ＣＢＥＲ）的負(fù)責(zé)人，因管理壓力過大，最終辭去職務(wù)。此外，藥品評估中心（ＣＤＥＲ）主任Ｐａｔｒｉｚｉａ Ｃａｖａｚｚｏｎｉ因個(gè)人原因于年初辭職。ＣＤＥＲ 新藥辦公室主任 Ｐｅｔｅｒ Ｓｔｅｉｎ 也已于四月初辭職。這些關(guān)鍵人物的辭職進(jìn)一步增加了ＦＤＡ的空缺。
這些領(lǐng)導(dǎo)層的變化不僅使得ＦＤＡ面臨人才短缺，還導(dǎo)致監(jiān)管決策的連貫性遭遇挑戰(zhàn)。ＦＤＡ的領(lǐng)導(dǎo)人需要具備對行業(yè)政策、藥品審批流程的深刻理解，以及在復(fù)雜的監(jiān)管環(huán)境中作出及時(shí)有效決策的能力。隨著這些高層人才的離開，ＦＤＡ的組織穩(wěn)定性面臨前所未有的挑戰(zhàn)。
４
對患者與企業(yè)的實(shí)際沖擊
短期內(nèi)，ＦＤＡ的審批流程可能出現(xiàn)審批積壓、溝通延遲甚至技術(shù)審查層面的中斷。已有知情人士指出，ＦＤＡ當(dāng)前甚至難以召集專家咨詢委員會(huì)（Ａｄｖｉｓｏｒｙ Ｃｏｍｍｉｔｔｅｅｓ），這些會(huì)議是許多藥品獲批前的重要程序環(huán)節(jié)。而對企業(yè)來說，這種不確定性意味著上市計(jì)劃的延遲、融資困難、甚至對后續(xù)研發(fā)投資的壓縮。
對患者而言，最直接的影響則是延遲獲得創(chuàng)新療法的機(jī)會(huì)，特別是在癌癥、罕見病等對時(shí)間高度敏感的治療領(lǐng)域。正如生命科學(xué)風(fēng)投公司Ｂａｙ Ｃｉｔｙ Ｃａｐｉｔａｌ總經(jīng)理Ｄａｖｉｄ Ｂｅｉｅｒ所言：＂ＦＤＡ審批提速的最大受益者其實(shí)是病人。現(xiàn)在如果退回原點(diǎn)，對每一個(gè)等待治療的人來說，都是壞消息。＂
５
監(jiān)管信任的系統(tǒng)性考驗(yàn)
此次裁員還對ＦＤＡ的＂集體記憶＂（ｉｎｓｔｉｔｕｔｉｏｎａｌ ｍｅｍｏｒｙ） 構(gòu)成沖擊。所謂＂集體記憶＂，是指機(jī)構(gòu)內(nèi)部對流程、制度演變、歷史背景與非成文運(yùn)作規(guī)則的共享理解。對于ＦＤＡ這樣一個(gè)深度依賴程序規(guī)范、專業(yè)判斷與跨部門協(xié)調(diào)的監(jiān)管機(jī)構(gòu)來說，這種＂隱性知識(shí)＂的傳承尤為關(guān)鍵。它不僅維系著新藥審評的節(jié)奏與效率，也支撐著用戶付費(fèi)機(jī)制（如ＰＤＵＦＡ）等制度在現(xiàn)實(shí)中得以順暢運(yùn)行。
此次人員流失之所以危險(xiǎn)，是因?yàn)槠渲泻芏嗳苏沁@些機(jī)制的＂活字典＂：他們知道觸發(fā)機(jī)制的計(jì)算方式、知道資源如何調(diào)配以避開系統(tǒng)性風(fēng)險(xiǎn)，甚至知道那些年談判中＂為什么要做這個(gè)規(guī)定＂。如今，隨著Ｐｅｔｅｒ Ｍａｒｋｓ（ＣＢＥＲ前負(fù)責(zé)人）、Ｐａｔｒｉｚｉａ Ｃａｖａｚｚｏｎｉ（ＣＤＥＲ負(fù)責(zé)人）和Ｐｅｔｅｒ Ｓｔｅｉｎ（新藥辦公室主任）等核心骨干的相繼離任，ＦＤＡ在制度記憶層面出現(xiàn)斷層的風(fēng)險(xiǎn)驟然上升。
正如ＡｇｅｎｃｙＩＱ的政策分析師Ａｌｅｘａｎｄｅｒ Ｇａｆｆｎｅｙ所指出，＂現(xiàn)在的問題是，不是誰忽視了這個(gè)制度風(fēng)險(xiǎn)，而是根本沒有人知道這個(gè)機(jī)制正在被觸發(fā)。＂這是一個(gè)更加深層的系統(tǒng)性危機(jī)。
ＰＤＵＦＡ協(xié)議每五年由ＦＤＡ與行業(yè)共同談判修訂。現(xiàn)行的 ＰＤＵＦＡ ＶＩＩ（第七版）協(xié)議是 ２０２２ 年生效的，有效期為五年，到 ２０２７ 年結(jié)束，下一輪談判將在２０２５年啟動(dòng)，由 ＦＤＡ 和行業(yè)（通過行業(yè)協(xié)會(huì)等）共同就費(fèi)用金額、服務(wù)目標(biāo)、改進(jìn)方向等展開協(xié)商，并需在２０２７年向國會(huì)提交新一輪用戶費(fèi)用協(xié)議，由國會(huì)審議并通過立法程序使其生效，從而延續(xù)下一個(gè)五年周期。知情人士指出，談判需要深入了解ＦＤＡ的流程、資源瓶頸和資金運(yùn)作模式，而這些＂需要數(shù)年甚至幾十年積累的經(jīng)驗(yàn)＂，如今因資深人員大量流失而被迫中斷。如果談判不順利、協(xié)議不能按期達(dá)成甚至談崩，ＦＤＡ 將無法正常收取用戶費(fèi)用，最終影響到藥品審評體系的運(yùn)作穩(wěn)定性。
外界對這場＂體制性失憶＂的擔(dān)憂愈演愈烈。一封由患者組織Ｎｏ Ｐａｔｉｅｎｔ Ｌｅｆｔ Ｂｅｈｉｎｄ、企業(yè)高管和投資者聯(lián)合署名的公開信直言，＂美國能成為全球醫(yī)療創(chuàng)新的領(lǐng)導(dǎo)者，離不開ＦＤＡ的科學(xué)能力與監(jiān)管透明度。但如果裁員繼續(xù)，ＦＤＡ賴以維護(hù)公信力的專業(yè)基礎(chǔ)將遭到削弱，最終影響的是公共健康。＂
６
寫在最后
盡管觸發(fā)機(jī)制尚未正式生效，其生效時(shí)間通常在財(cái)政年度末，但要想逆轉(zhuǎn)危局，必須在此之前采取果斷行動(dòng)。在ＦＤＡ自身已經(jīng)被削弱、行業(yè)焦慮日增、政界尚未表態(tài)的情況下，誰能及時(shí)踩下剎車，阻止美國新藥審批體系倒退三十年，已成為一場真正意義上的政策壓力測試。
Ｒｅｆ．
Ｌａｗｒｅｎｃｅ， Ｌ． ｅｔ ａｌ． ＦＤＡ Ｃｏｍｍｉｓｓｉｏｎｅｒ Ｍａｒｔｙ Ｍａｋａｒｙ ｇｅｔｓ ｏｆｆ ｔｏ ａ ｂｒｕｉｓｉｎｇ ｓｔａｒｔ ａｓ ａｇｅｎｃｙ ｉｓ ｗｒａｃｋｅｄ ｂｙ ｌａｙｏｆｆｓ． ＳＴＡＴ． ０１． ０４． ２０２５．
Ｌａｗｒｅｎｃｅ， Ｌ． ｅｔ ａｌ． ＲＦＫ Ｊｒ． ｂｒｉｎｇｓ ＦＤＡ ｕｎｄｅｒ ｔｉｇｈｔｅｒ ｃｏｎｔｒｏｌ ｗｉｔｈ ＨＨＳ ｗｏｒｋｆｏｒｃｅ ｃｕｔｓ． ＳＴＡＴ． ２７． ０３． ２０２５．
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Ｌｙｔｈｇｏｅ， Ｍ． ｅｔ ａｌ． Ｔｉｍｅ ｉｎｔｅｒｖａｌｓ ｂｅｔｗｅｅｎ Ｕ．Ｓ． Ｆｏｏｄ ａｎｄ Ｄｒｕｇ Ａｄｍｉｎｉｓｔｒａｔｉｏｎ （ＦＤＡ） ａｎｄ Ｅｕｒｏｐｅａｎ Ｍｅｄｉｃｉｎｅｓ Ａｇｅｎｃｙ （ＥＭＡ） ｎｅｗ ｃａｎｃｅｒ ｔｈｅｒａｐｙ ａｐｐｒｏｖａｌｓ． Ｊｏｕｒｎａｌ ｏｆ Ｃｌｉｎｉｃａｌ Ｏｎｃｏｌｏｇｙ． ２０２１． ３９． ｈｔｔｐｓ：／／ｄｏｉ．ｏｒｇ／１０．１２００／ＪＣＯ．２０２１．３９．１５＿ｓｕｐｐｌ．１５７
ＭｃＫｅｎｚｉｅ， Ｈ． Ｔｈｒｅａｔ ｔｏ ＦＤＡ Ｕｓｅｒ Ｆｅｅｓ Ｐｒｏｇｒａｍ Ｃｏｕｌｄ Ｓｅｔ ＵＳ Ｂａｃｋ ３５ Ｙｅａｒｓ． Ｂｉｏｓｐａｃｅ． １０． ０４． ２０２５．
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